台灣首例！CAR-T療法神助攻 白血病女孩亭亭完全康復 我的癌症也適用嗎？
罹患急性淋巴性白血病的美國小女孩Emily在 7 歲時接受CAR-T療法，消滅叛變的白血球細胞，10 年來未再復發。如今，台大醫院公布全台首例「台版Emily」治療結果，10 歲女孩亭亭體內已檢測不出癌細胞，揭示台灣追上歐美先進國家，進入CAR-T細胞治療時代。
圖片來源 / 梁惠明攝
亭亭在 5 歲半時，因反覆高燒就醫，檢查後診斷出「B細胞急性淋巴性白血病」，這是血癌的一種，白血球在骨髓中無法正常成熟且快速增生，大量功能不完整的白血球塞滿骨髓，破壞人體造血和免疫功能，也可能堵塞淋巴系統，導致淋巴結、脾臟腫大。
台大醫院小兒部血液腫瘤科主治醫師周獻堂指出，台灣一年兒童癌症約500例，其中四分之一是急性淋巴性白血病。然而雪上加霜的是，因為亭亭的癌細胞帶有特殊的基因突變，使得她成為僅佔所有兒童急性淋巴性白血病患者的 15％ 左右，治療難度高、又有相當高復發風險的一小群孩子。【推薦閱讀：癌症治療不平等：為何有些癌症的治療進展快，有些卻遲遲等不到新藥？】
周獻堂細數亭亭的曲折治療過程。由確診起，亭亭熬過3年多的化學治療，接著短時間用過標靶藥，但幾個月後就產生抗藥性，又復發了。難道只能束手無策了嗎？
與亭亭相同狀況的案例，最有名的就是美國女孩Emily。她也是急性淋巴性白血病患者，在各種傳統治療仍無效後，透過CD19 CAR-T細胞治療，將體內癌細胞完全根除，成為全球首例。Emily從 2012 年開始，每年都會PO出照片，向大家宣告自己又健康活過一年，不是奇蹟，而是真實。
美國女孩Emily每年都會自拍一張照片，向全球宣告自己沒有再受癌症侵襲，到 2022 年她已 10 年未曾復發。圖片提供/Emily whitehead foundation、台大醫院
台灣首例CD19 CAR-T療法 助小病人完全康復
台大醫院2022年4月率先成為台灣首家可提供正式臨床使用CD19 CAR-T細胞治療之醫學中心，面對亭亭復發，醫療團隊在2022年2月小心翼翼抽出她體內的免疫T細胞（一種能殺死細菌、病毒及癌細胞的白血球），送到國外大藥廠的實驗室，經過基因轉殖處理後，培養出一批能準確鎖定、獵殺癌細胞的改造T細胞，裝袋冷凍送回台灣，在 4 月注射回亭亭體內對抗白血病。
效果很快就浮現，到目前為止，院方使用現今最精密儀器，都已檢測不到亭亭體內有癌細胞殘留。醫院團隊為她慶祝 10 歲生日，亭亭和周獻堂笑著互比大拇指，兩頰圓圓紅潤，幾乎看不出疾病折磨的痕跡。【推薦閱讀：該不該參加臨床試驗？醫師這樣說......】
CAR-T細胞治療仰賴高技術的基因工程，先從病人體內分離出T細胞，並透過基因改造，在T細胞上安裝可以鎖定癌細胞的導航裝置，注射回患者體內，有望為癌末病人帶來治癒希望。圖片提供/台大醫院
CAR-T治療是什麼？
CAR-T治療全名是嵌合抗原受體T細胞療法（Chimeric antigen receptor T-cell therapy），我國衛福部食藥署於 2021 年 9 月核准首款產品在國內上市，用於治療部分B細胞急性淋巴性白血病的兒童與青少年、瀰漫性大B細胞淋巴瘤的成人患者。
CAR-T治療的第一步，先從患者血液裡分離出T細胞，接著以分子工程技術植入特殊基因片段，讓T細胞的表面能呈現出事先設計好的嵌合抗原受體（Chimeric antigen receptor，CAR），相當於在T細胞上裝了導航裝置，使T細胞搖身一變，成為能夠辨識並攻擊癌細胞的「CAR-T細胞」。再經過一段時間培養與繁殖，將原本的一小支部隊擴編成免疫細胞大軍，輸回患者體內，自動追蹤、破壞癌細胞。
而且，因為CAR-T是活細胞，能夠自行分裂複製，這個特性讓患者在接受治療時，通常只需要注射一次，和其他藥物或單株抗體需要定期注射或服用不一樣。
CAR-T療法會不會有副作用？
亭亭注射CAR-T細胞後，很快發起高燒、心跳加快、呼吸不順，血氧濃度也偏低，為謹慎起見，團隊將她轉入加護病房，經醫護人員照料後，情況穩定了下來。
台大醫院綜合治療部細胞治療科主任姚明指出，CAR-T會引起的副作用主要有「細胞激素症候群（cytokine release syndrome）」，是一種異常的體內狀態，因免疫系統釋放出大量發炎因子，使體內處於高發炎環境，導致發燒、打冷顫、呼吸困難、心跳變快、疲倦等；也可能因為中樞神經受到刺激，引發頭痛、顫抖、抽搐，甚或意識不清等症狀，此時需要醫療團隊分工照護。【推薦閱讀：依據基因來選食物？「精準營養」打造最新的抗癌飲食指南】
CAR-T會不會很貴？健保有沒有給付？
CAR-T療法目前健保不給付，患者需要全自費。亭亭的爸媽透露，光是CAR-T治療就花了 1 千多萬元，他們賣掉房子籌錢，現在全家先在外面租房子住。「錢再賺就有了。」父母疼獨生女兒的心情溢於言表。
即使在發源地美國，CAR-T治療也十分昂貴，它在美國剛上市時的價格將近新台幣 1500 萬元，不是一般人負擔得起。而且，CAR-T細胞的製作過程也頗為複雜，醫院分離出病人T細胞後需送進專門工廠製造，台灣也只有少數單位有能力完成生產鏈的其中一部分、其他部分還是得千里迢迢送回美國，完成後再送回台灣，才能用在患者身上。這也無形中限制了CAR-T療法的推廣和應用範圍。
但無論如何，CAR-T治療所代表的，是一種將「活細胞」煉製成抗癌藥的新思維與全球趨勢，和過去依靠「死藥物」殺死腫瘤的想法截然不同，未來將會共同扛起癌症治療的一片天。在這股國際潮流下，台灣幸而沒有缺席。
責任編輯： 梁惠明
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